About DanausGT
为一个孩子做药
专注儿童罕见病细胞和基因治疗
我们拥有自主知识产权的CRISPR 3.0技术平台，实现精准基因替换来服务患者。科金一直致力于为全球的罕见病患者提供良药，推动罕见病细胞治疗研究的进程。
EMA、FDA双孤儿药身份
DanausGT丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗管线CG001先后取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定（orphan drug designation），及美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（orphan drug designation）。CG001是一种体外编辑（ex vivo）的细胞疗法，通过CRISPR 3.0 来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。
丙酮酸激酶缺乏症(Pyruvate Kinase Deficiency ，PKD ) 是一种罕见病 PKD 是由于PKLR gene突变,而导致丙酮酸激酶缺乏，ATP生成减少，血红细胞无法成熟，产生溶血性贫血。
Wiskott-Aldrich氏症候群（Wiskott-AldrichSyndrome）是一种性联隐性遗传的疾病，因此患者多为男性。致病原因是位于X染色体（Xp11.2-11.23）的WAS基因突变，导致血小板和免疫细胞的功能异常，此症不分种族，于男婴的盛行率为1/250,000。
原发性高草酸尿症 1 (PH1) 是由肝脏过氧化物酶体酶丙氨酸乙醛酸氨基转移酶 (AGT) 缺乏引起的。PH1 患者有复发性肾结石（草酸钙沉积在肾盂/泌尿道）、肾钙质沉着症（草酸钙沉积在肾实质）或终末期肾病 (ESRD) 的风险。
罕见病
科金生物一直致力于研发安全、有效、准确的治疗方式，为罕见病患者提供更优质的治愈方法。旨在为患者、家属和医护人员提供宝贵信息。
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继丙酮酸激酶缺乏症管线后，科金生物再度获得EMA孤儿药资格认定。
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EMA、FDA双孤儿药身份！继EMA之后，CG001细胞治疗管线取得FDA孤儿药资格认定
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