研发进度 | EMA授予科金生物治疗Wisckott-Aldrich氏症候群的孤儿药资格认定
为一个孩子做药
日前,无锡科金生物科技有限公司(简称:科金生物)宣布其针对Wisckott-Aldrich氏症候群(WAS)的细胞治疗管线获得欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定(orphan drug designation),该决定基于欧洲药品管理局(EMA)的赞成意见。这是继丙酮酸激酶缺乏症管线后,科金生物获得EMA孤儿药资格认定的第二条在研管线。
WAS管线取得EMA孤儿药资格认定(Union Register of medicinal products - Public health - European Commission (europa.eu))
与目前在临床的慢病毒技术Wiskott–Aldrich syndrome管线通过基因增补的方式提供WAS蛋白不同,科金生物的基因替换技术是通过敲除变异WAS基因,并在原位插入正确的WAS基因。这在WAS蛋白表达、免疫细胞功能恢复等方面显示出显著的优越性,相关研究发表在Nature期刊(https://doi.org/10.1038/s41467-020-17626-2 )。目前,小规模CMC已经完成验证,预期明年在国内进行临床试验。
“此次获得EMA孤儿药资格认定是我司针对WAS细胞治疗的重要里程碑,这对于全球的WAS群体来说也是一个好消息,因为它代表患儿多了一个挽救生命的希望。”科金生物创始人兼CEO王海峰博士表示,“这也是公司国际化竞争力的体现,我们将继续推进管线的开发及后续的全球商业化,期待早日给全球患者带来新生。”
关于Wiskott-Aldrich 综合征(WAS)
Wiskott-Aldrich 综合征(WAS),也称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,Wiskott-Aldrich 综合征(WAS)即被收录其中。这是一种X-连锁的隐性遗传病,随着年龄增长可能死于颅内出血,严重感染或者继发肿瘤等,一般患儿活不到15岁。
WAS主要是由WAS蛋白(Wiskott-Aldrich syndrome protein,WASp)基因突变所致。据统计,发病率为1/10万-1/40万,我国每年大约有100-300名WAS综合征的新增患者。目前,除了异体造血干细胞移植,没有其它有效治疗办法。