科金生物是一家实现大片段基因定点插入临床应用的儿童罕见病基因治疗公司，其技术平台在全球处于领先地位。公司布局全球，总部位于无锡，在上海，香港，西班牙马德里均有子公司。

公司拥有一支在细胞基因治疗领域经验的跨国研发和运营生产团队，并建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营。我们自主研发的CRISPR 3.0大片段基因精准插入的技术平台，在技术上实现了颠覆性的工业化级别的基因替换，把理论变成了现实，具有精准、安全、高效的特点，是基因插入的理想工具。可在基因组定点插入10000bp以下任意基因，且脱靶以及致癌风险极低。

CRISPR3.0技术平台有广泛的应用场景，覆盖血液病，皮肤病以及肝脏相关疾病。其中丙酮酸激酶缺乏症管线取得了欧美双孤儿药资格认证。

我们听到了病人的呼声，能够感受到他们的痛苦，为病患提供治愈良药是我们的初心，为一个孩子做药是我们的座右铭， 哪怕一个孩子，我们也要为他研发治愈良药。我们相信我们在做对的事，也一定会得到全社会的帮助，共同努力让这个社会变得更加美好。